東京慈恵会医科大学遺伝子治療研究部の松島先生、大橋先生、小林先生との共同研究論文が、The Journal of Clinical Investigation誌に掲載されました。 おめでとうございます!我々は病態モデルマウスの行動学的評価に貢献しました。
本研究の成果は、ライソゾーム病における治療法発展に役立つことが期待されます。
“AAV expression of a blood-brain barrier-penetrating form of β-galactosidase normalises GM1 ganglioside storage in mice”
https://www.jci.org/articles/view/180724